MENDEL-2 试验比较每周两次和每月一次Evolocumab与安慰剂和口服依折麦布对高胆固醇血症患者的疗效。Evolocumab是全人源化的前蛋白转化酶枯草溶菌素9（PCSK9）单克隆抗体。该试验纳入614 例患者进行随机分组。与基线相比，Evolocumab 治疗降低低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）水平，平均比安慰剂多下降55%～57%，比依折麦布多下降38%～40%（P 均 < 0.001）。治疗急性不良反应、肌肉相关不良反应和实验室异常在各组中相似。在这项应用PCSK9抑制剂单药治疗的最大试验中，与安慰剂和依折麦布相比，Evolocumab 可显著降低高胆固醇血症患者的LDL-C 水平，耐受性良好。
J Am Coll Cardiol. 2014;63(23):2531-2540.