Mipomersen是一种反义寡核苷酸，通过抑制信使核糖核酸的翻译降低载脂蛋白B合成。本研究报告在现有治疗未能有效控制低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）的高胆固醇血症患者中，mipomersen降低致动脉粥样硬化的脂质/脂蛋白的安全性和有效性。158例基线LDL-C≥100 mg/dl、有冠心病（CHD）或CHD高风险的患者被随机化。共60例mipomersen和44例安慰剂患者完成治疗，平均基线LDL-C水平分别为122.7 mg/dl和122.6 mg/dl。Mipomersen使LDL-C显著降低36.9%（安慰剂组：-4.5%），载脂蛋白B降低38%，脂蛋白（a）[LP（a）]降低24%。常见不良反应包括注射部位反应（mipomersen 78%，安慰剂31%）和流感样症状（mipomersen 34%，安慰剂21%）。Thomas及同事得出结论，在现有治疗未得到控制的有CHD或CHD风险的高胆固醇血症患者中，mipomersen显著降低LDL-C、载脂蛋白B和Lp（a）。
J Am Coll Cardiol. 2013;62(23):2178-2184.