背景：杂合型家族性高胆固醇血症（HeFH）是常见的遗传疾病，导致许多患者即使使用他汀治疗也不能LDL-C达标。血浆前蛋白转化酶枯草杆菌蛋白酶9（PCSK9）与LDL受体结合可升高血LDL-C水平。对PCSK9人类单克隆抗体AM145的1期研究显示良好的耐受性，并可有效降低LDL-C。
目的：评估AM145治疗HeFH患者的有效性和安全性。
方法：本研究是为其12周的随机、双盲、安慰剂对照研究，167例患者随机使用3种治疗之一：每4周注射350 mg AMG145，420 mg AMG 145或安慰剂。主要终点是基线到12周的LDL-C百分比改变。
结果：12周时，350 mg AMG 145组LDL-C降低43%，420 mg AMG组降低55%，而安慰机组升高1%。未发生严重的治疗相关不良事件。
结论：AMG 145可能使HeFH患者在强化他汀治疗基础上进一步有效降低LDL-C水平。