日前，美国FDA顾问专家组以13比2的投票通过了推荐批准lomitapide作为低脂饮食和其他降脂药的添加物，无论是否有LDL单采，以降低纯合型家族性高胆固醇血症（FH）患者的LDL-C水平。
纯合型FH是极罕见的遗传性疾病，在美国患病率为100万分之1，大约300例成人和儿童患病。
推荐批准是基于1项小型3期临床研究，研究中共有29人服用lomitapide，23人服用1年，15人服用2年，5人服用3年。基线时，纯合型FH平均LDL-C水平为336 mg/dL，经过26周治疗后，平均降至190 mg/dl，降低40.1%。Lomitapide是第一个微粒体甘油三酯转运蛋白抑制剂(MTP)。MTP是合成载脂蛋白B(ApoB)所需的酶。药物通过抑制MTP，预防LDL微粒前体细胞的合成。Lomitapide最常见的不良事件是胃肠道不适，27例患者有过腹泻、恶心、呕吐、消化不良或腹痛。在延长研究中，3例患者有1次严重不良事件，1例患者因肝脏毒性导致撤药，7%的患者AST水平升高，7%的患者转氨酶水平升高。
会议上委员会成员表达了对药物用于真实世界的担忧，例如他们担忧lomitapide在儿童中的应用，以及杂合型FH甚至是LDL-C升高不耐受他汀的患者会被使用这个药物治疗。投反对票的Jeffrey Schwimmer博士(California大学)主要担心这个未在年轻患者中检验的药物会被用于儿童，以及药物肝损害问题。而投赞成票的Edward Gregg博士(疾病预防和控制中心)等人则认为相对于相关不良反应来说，纯合型FH患者极度升高的LDL-C水平近期死亡风险更大。
专家组成员支持FDA风险评估和减轻策略，lomitapide被限定于纯合型FH患者的治疗。医生会被指导如何使用药物，如何监测和预防肝损害。
Heartwire 2012