一项剂量范围研究结果提示，中等剂量的西地那非治疗16周，可改善少儿肺动脉高压患者的峰值耗氧量，而无过度的不良反应风险。纽约哥伦比亚大学的Dr. Robyn J. Barst及同事指出，目前有8种药物被批准用于治疗成人肺动脉高压，但无一可用于少儿患者。
这项随机双盲试验在16个国家进行，纳入235例少儿（1~17岁）肺动脉高压患者，检验了3种剂量西地那非与安慰剂相比的安全性和有效性。低、中、高剂量每日3次给药，根据体重调整剂量以达到约53%、77%和90%的5型磷酸二酯酶（PDE5）抑制。115例患儿可进行运动试验，这批患儿中，所有西地那非剂量与安慰剂相比，16周后峰值耗氧量较基线的平均增加7.7%，变化近乎达到统计学意义（P=0.056）。然而，报告显示，在中、高剂量西地那非组，安慰剂校正后的混合静脉血氧分压（pVO2）的变化达到统计学差异，分别为11.3% 和 8.0%。血液动力学评估也显示了相似的结果，中、高剂量组患儿的平均肺动脉压和肺血管阻力指数均较基线显著改善，但低剂量组无改善。作者指出，西地那非似乎是安全的，耐受性良好，多数不良事件为轻-中度。11例患儿发生严重不良事件，但西地那非组眼部不良反应的发生率较安慰剂组并无升高。
完成试验的受试者被纳入一项延长期研究，安慰剂组患儿被随机分入3种西地那非剂量组的一个组。作者报告，尽管高剂量组死亡例数高于低剂量组，但生存率优于历史水平。
Dr. Barst及同事总结得出结论，“虽然西地那非3个剂量组与安慰剂组相比，总的pVO2变化百分比仅达到边缘统计学意义，但中、高剂量组患儿的运动能力、功能分级和血液动力学显著改善，提示这些剂量是有效的。结合延长期研究的中期数据，总体上支持中等剂量西地那非的应用。
Circulation 2011.