2011年11月10日消息——一项在小鼠体内进行的试验表明，法舒地尔，一种Rho激酶(ROCK)抑制剂，可能减轻脑海绵状血管畸形(CCM)患者的病变扩张。
“这项治疗方法在进行临床试验之前将申请许可和优化来完善进一步的试验；然而，在此之前还没用其他的药物显示出抑制病变进展的作用，而且这种作用似乎非常有前景，”高级作者伊利诺斯州芝加哥大学的外科学教授、临床博士Issam A. Awad在一篇芝加哥医学中心的新闻稿中讲到。
Awad博士及其同事希望与药物制造商及美国食品和药物管理局合作将这种治疗推广到临床试验中。法舒地尔在日本被批准用于动脉瘤破裂后脑血管痉挛的治疗，并且在美国心绞痛和肺动脉高压的临床试验中进行了检验。他们起初的报道发表于美国心脏学会期刊《中风》杂志10月27日的在线文章中，并会出现于这个杂志2012年1月的印刷版中。
阻止病变形成和成熟
CCM，又被称作海绵状血管瘤，以为大量扩张的毛细血管为特征，这些扩张的毛细血管会导致脑血管渗漏，引起出血、占位、视觉或听力障碍，以及中风。大约每200人中就会发生1例，而且目前仅有适用的治疗方法是复杂的血管外科手术。
“目前在临床上还没有阻止病变形成或这些病变成熟的治疗方法，”Awad博士说道。“目前我们所能做的就是等到病变进展的很严重或者病变引起了一些恶性后果时才摘除它们。”
大约33%的CCM病例是遗传性的，这种疾病的家族性形式最常归因于ROCK活性的增加从而导致脑血管“渗漏”。
研究者们发现给小鼠从断奶起到5月龄用法舒地尔进行100 mg/kg/天的治疗与安慰剂相比能显著减少总的CCMs发生和个体的病变范围。同时在治疗组病变直径也同样的明显缩小。而且，法舒地尔治疗的小鼠体内的病变中那些发生于更成熟病变的并发症“出血、炎症和内皮细胞增殖出现的更少”。
“结果非常显著。病变的发生率明显下降，治疗组小鼠体内的病变更小更简单并且没有表现出任何炎症或出血情况，”Awad博士强调。“看起来病变好像被冻结和皱缩了一样。”
法舒地尔最初并非有意用于治疗CCM。比较它和多发性硬化症患者的治疗，Awad博士说道治疗是“在CCM中是全面的，减缓病变进展、降低病变严重程度以及因此使患者和这种疾病更和谐的共处，而不是任由这种疾病随意影响患者的健康。”
本项研究由国家卫生研究院资助。作者并没披露其他相关的财政支持。
Strock 2011