转基因动物心脏过表达错义突变的αB-晶状体蛋白(CryABR120G)会导致异常蛋白质聚积和心肌病,出现人类结蛋白相关心肌病(DRC)的主要表现。Zheng等给予转基因小鼠强力霉素或安慰剂。强力霉素能够显著改善心肌肥厚,提高生存率。在培养细胞,强力霉素能够抑制蛋白质聚积和蛋白质寡聚物形成。强力霉素能够减轻CryABR120G异常蛋白的毒性,可能用于人DRC的治疗。
J Am Coll Cardiol 2010; 56: 1418-1426