Akdim及其同事报告了评价Mipomersen在接受他汀治疗的高胆固醇血症受试者中有效性的II期研究结果。Mipomersen是一种反义寡核苷酸，被设计用于抑制肝脏内人载脂蛋白（apo）B-100的生成。在前5个队列中的受试者5周内接受7个剂量的药物；在第6个队列中的受试者13周内接受15次200 mg剂量。在5周治疗的几个队列中，Apo B降低了19%~54%，低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）降低21%~52%。在13周治疗的队列中，LDL-C水平进一步降低，但50%的受试者肝转氨酶水平上升至≥正常上限的3倍。Mipomersen可能有助于治疗接受他汀后LDL-C未达靶目标的患者，但转氨酶的升高需要进行更多研究。
J Am Coll Cardiol 2010 55: 1611-1618