目的：我们旨在确定对这些药物的引进是否改变了儿童期扩张型心肌病（DC）的结果。
背景：儿科DC预后不良。血管紧张素转换酶抑制剂（ACEIs）和β肾上腺素受体阻滞剂（BBs）改善成人DC的存活率，但它们在儿童中的效果尚未得到证实。
方法：我们对1976年-2005年所有DC诊断病例和相关的表型变异进行单机构回顾性分析，并对死亡或心脏移植终点进行危险因素的多变量分析。
结果：1976年1月1日至2005年3月31日共有189例患者就诊，其中44例患者死亡，34例接受心脏移植，10例失访。所有患者2年和5年无移植存活率分别为63.6%（95% CI：56.4%~70.8%）和56.3%（95% CI： 48.5%~64.1%）。接受地高辛而未接受ACEI或BB治疗的患者（n=51），5年无移植存活率为67.5%（95% CI：53.5%~82.0%），额外接受ACEI但无BBs治疗的患者（n = 65）为57.2%（95% CI：43.6%~69.4%）（P = NS）。ACEI和BB联合治疗（n = 57）与5年无移植存活率改善无关（58.5%；95% CI：42.5%~72.0%，P = NS）。多变量分析显示，低左室射血分数增加死亡或移植风险，但终点不受时间或治疗策略影响。
结论：儿童期DC具有死亡或需移植的高风险。在当前，医疗已经转向ACEI与BB联合治疗。然而，我们的回顾性数据提示，ACEI与BB联合应用较ACEI单独应用仅与短暂的存活率优势相关，在无移植存活率上无明显或持久的改善，且伴随着从基于地高辛的药物治疗的变化。
J Am Coll Cardiol 2010; 55:1377-1384