问题：先天性心脏病背景下肺动脉高压（PAH）的先进治疗（AT）可改善肺血液动力学、功能分级及6分钟步行试验。AT是否影响了艾森门格综合征生存率？
方法：收集过去10年所有在单中心就诊的艾森门格综合征患者数据。采用改良版Cox模型对比接受AT与未接受AT患者的生存率，该模型将现代AT作为一种时变协变量。应用倾向评分的基线差异进行校正。
结果：共纳入229例患者（年龄34.5 ± 12.6岁；35.4%男性）。大部分解剖复杂，53.7%的患者基线时NYHA分级≥III级。68例患者（29.7%）或正在接受AT、或在随访期间开始AT。中位随访4.0年期间，52例患者死亡，其中仅2例在接受AT。无论未校正时还是对基线临床差异进行倾向评分回归校正（C statistic = 0.80，HR 0.16；P= 0.015）和倾向评分匹配（HR 0.10；P= 0.028）后，正在接受AT的患者死亡风险均显著降低。尽管年龄较大且病情较重，但在68例接受AT中位时间2.4年的患者中仅2例死亡，而未接受AT的患者中有50例死亡。
结论：在艾森门格综合征成年患者中PAH的先进治疗与死亡风险较低有关。在对其作出治疗决定时，应当将生存率获益与改善的血液动力学和功能分级一起考虑。
评论：前列腺素、内皮素拮抗剂和磷酸二酯酶-5抑制剂（ATs）在改善PAH患者生活质量上是有效的。在该单中心经验中，由风险比来衡量的接受AT治疗患者的生存率优势超过9倍，尽管这些接受新药的患者多为心功能NYHA IV级、年龄更大且有更多晕厥。
（Melvyn Rubenfire， MD） Circulation 2010;121:20-25
bookbook